治疗儿童脑癌迈出了令人难以置信的一步，为化疗提供了另一种选择

伦敦大学学院教授达伦·哈格雷夫与世界各地的研究人员一起进行了20多年的研究，取得了这一突破

有史以来第一个针对儿童脑肿瘤的靶向治疗已被批准用于NHS患者，为化疗提供了一种替代方案，副作用更少。

伦敦大学学院教授达伦·哈格雷夫与世界各地的研究人员一起进行了20多年的研究，取得了这一突破。

试验结果发现，药物Dabrafenib和Trametinib的组合可以有效治疗患有罕见脑肿瘤的儿童，称为BRAF突变胶质瘤。BRAF基因是在20世纪80年代初首次发现的。

2002年，伦敦大学学院和大奥蒙德街儿童医院的研究员哈格雷夫教授在人类癌症中发现了BRAF突变。在接下来的八年里，多项研究表明，同样的突变也可能发生在儿童癌症中。

2011年，哈格雷夫教授开始与制药公司合作，设计一项临床试验，用Dabrafenib和Trametinib靶向这些突变。

这些药物的首次试验于2013年在大奥蒙德街开始，五年后，国际蝌蚪- g研究启动，最终结果于2023年公布。直到最近，这两种已经用于治疗某些成人癌症的药物才获得了英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)的批准。

这意味着它们将成为NHS患者标准护理的一部分，而不仅仅是临床试验的一部分。对于患有低级别胶质瘤的儿童，正常的治疗过程要么是手术切除，如果可能的话，要么是额外的治疗，如化疗和放疗。

低级别胶质瘤试验表明，达非尼和曲美替尼联合治疗的效果是化疗的四倍，副作用只有化疗的一半。同时，手术后患有高度胶质瘤的儿童需要放疗和化疗。不幸的是，不到20%的患者对这种治疗反应良好。但当儿童在试验中接受Dabrafenib和Trametinib治疗时，反应率增加到56%。

TADPOLE-G试验指导小组主席Hargrave教授说:“新的联合疗法是儿科神经肿瘤学领域的重要进步，它为低级别胶质瘤提供了化疗的替代方案，并为复发的高级别胶质瘤提供了额外的治疗选择，目前治疗方案的总体反应率低至20%或更低。”

他补充说:“我参与了确定BRAF在癌症中的作用的原始研究，以及导致NICE批准针对BRAF基因突变的儿童脑肿瘤的靶向治疗的临床试验，看到这些治疗方法对英格兰和威尔士的患者可用是令人兴奋的。”